기술이 임상시험 파이프라인 자산(차세대 염기서열(NGS), 인공지능(AI) 등 유전자 치료법)에 미치는 영향

기술이 임상시험 파이프라인 자산(차세대 유전자 분석(NGS) 등)에 미치는 영향

이전 연구에서 제안했듯이, 투자 분석가들이 지난 데이터 처리량를 사용하여, 미래의 데이터 처리량을 결정하는 것은 개발의 각 단계에서 임상 자산을 과소평가하는 것일 수 있다.

차세대 염기서열(NGS), 인공지능(AI), 크리스퍼(CRISPR), 기타 유전자 치료법은 임상시험의 효율성을 높이고, 개발 일정을 단축하여, 실패율을 줄여야 한다.

결과적으로 투자 수익률이 극적으로 개선될 수 있다.

신경망 단백질 모델링의 최근 발전은 임상 파이프라인의 비용을 줄이고, 약물 R&D에 대한 수익을 우리가 처음 모델링한 것보다 증가시킬 수 있다.

이 분야에서 진행 중인 연구에 따르면, 우리는 이제 사전 임상 개발 비용이 훨신 더 저렴해지고 결과가 더 빨리 나올 수 있다고 믿는다.

시장성이 있는 치료법은 사전 임상투자 비용으로 5,000만 달러밖에 들지 않아, 이전에 추정했던 숫자의 절반에 불과하다.

 

무엇이 달라진건가

알파벳의 자회사 딥마인드는 단백질 접힘을 예측할 수 있는 신경망 기반 알고리즘인 알파폴드와 알파폴드2가 구동하는 단백질 구조의 오픈소스 데이터베이스를 발표했다.

아미노산 서열을 기반으로, 데이터베이스는 대략 350,000개의 알려진 모든 인간 단백질의 3D 구조를 예측했다.

지구상의 생명에 중요한 단백질은 수천 개의 연결된 아미노산으로 구성되어 있으며, 이 아미노산은 약물을 포함한 다른 분자와의 상호작용과 모양을 결정한다.

이러한 관계를 이해하기 위해 약물 개발자들은 일반적으로 지루하고 느리며, 비용이 많이 드는 일반적인 실험 방법인 X선 결정학을 사용한다.

최근 수십 년동안, 과학자들은 그러한 장애물을 극복하기 위해 컴퓨터 생물학에 의존했지만, 그 어떤 알고리즘도 충분히 정확하다고 증명되지 않았다.

우리의 연구에 따르면, 혁신적인 신경망 기반 알고리즘은 실험실 실험에서 단백질 구조를 정확하게 예측할 수 있고, 인간 치료법과 농업 혁신을 촉진할 수 있다.

딥마인드의 알파폴드2는 높은 충실도의 실험접근을 충족하고 때로는 능가하는 예측 정확도를 가지고 있으며, 모든 단백질과 단백질 대 단백질 상호 작용에 적용될 수 있다.

 

신경망 기반 알고리즘이 임상 전 시험과 약물 후보 파이프라인 활성화 비용을 낮춘다

연구를 시작할 때, 단백질 구조의 형태를 알면 발견에서 탐색적 신약(IND) 승인까지 비용과 시간을 50% 줄일 수 있다.

단백질 형태를 신속하게 결정하는 알파폴드 유사 알고리즘은 이전 모델이 제안한 것보다 경제성을 더 향상시킬 수 있다.

예를 들어, 과거 임상시험 처리량(아래 차트의 상태)을 사용하여, 상용화된 의약품당 임상 전 비용을 2억4천3백만 달러로 추정했다.

그러나 NGS와 AI와 같은 기술이 처리량을 개선한다면, 상용화된 약품당 임상 전 비용은 1억300만 달러로 절반 이상 절감될 수 있으며(아래 그래프에서 NGS와 AI), 알파폴드와 같은 새로운 예측 신경망 기반 알고리즘은 그 비용을 5천200만 달러로 절반 이상 줄일 수 있다.

- 가정: 3%의 할인율을 가진 등록을 제외한 모든 단계에서 15%의 할인율, 비치료 요법의 최고 매출 추정치 10억 달러, 순이익 70%, 세금 20%(예측은 본질적으로 제한적이며 100% 신뢰할 수 없음 / 출처: ARK Investment Management LLC, 2022)

 

우리의 연구는 신경망 기반 알고리즘이 R&D 비용을 줄이고, 임상 시험 자산의 가치를 증가시키며, 임상 시험 단계 전환 확률을 높일 수 있음을 시사한다.

예를 들어, 기술을 활성화하면 사전 임상 실험에 소요되는 평균 시간을 단축할 수 있다.

역사적으로 발견에서 1단계까지의 사전 임상시험 기간은 평균 4년이다.

우리의 모델 가정에 따르면, 그 숫자는 아래 나온 것처럼 3년, 신경망 기반 알고리즘의 경우 2년으로 감소한다.

발견에서 치료제 등록에 이르기까지 전체 파이프라인에서 기술은 효율성을 개선하고, 비용을 절감하며, 3.5년의 연구 및 개발 시간을 없앨 수 있다.

- 가정: 3% 할인율을 가진 등록을 제외한 모든 단계에서 15% 할인율, 비치료요법의 최대 매출 추정치 10억 달러, 순이익 70%, 세금 20%(예측은 본질적으로 제한적이며 100% 신뢰할 수 없음 / ARK Investment Management LLC, 2022)

 

우리가 보기에 알파폴드 또는 이화 유사한 기술은 아래와 같이 발견 자산의 순현재가치(NPV)를 3천만 달러에서 약 1억7천만 달러로 증가시킬 수 있다.
과거의 약물 개발자들은 새로운 단백질 구조를 결정하기 위해, 12만 달러와 1년간의 실험을 했을지도 모른다.

오늘날 이러한 정보는 데이터베이스에서도 광범위하게 액세스할 수 있으므로, 초기 단계 실험의 속도와 성공률을 높일 수 있으며, 이는 초기 단계 자산의 순현재가치가 더 높아야 하며, 이러한 자산 중 더 많은 수가 파이프라인에 진입할 것임을 암시한다.

달리 말하면, 비용 절감은 초기 단계의 실험에 대한 전반적인 R&D 지출을 감소시킬 것 같지는 않지만, 대신 파이프라인에 진입하는 약물 후보자의 수를 증가시켜야 한다.

- 가정: 3% 할인율을 가진 등록을 제외한 모든 단계에서 15% 할인율, 비치료요법의 최대 매출 추정치 10억 달러, 순이익 70%, 세금 20%(예측은 본질적으로 제한적이며 100% 신뢰할 수 없음 / ARK Investment Management LLC, 2022)

NGS, AI, 신경망 기반 알고리즘 및 치료 요법의 대량 채택과 확장은 사전 임상 및 임상 자산의 순현재가치 간으 ㅣ차이를 좁힐 수 있다.

다시 말해서, 우리는 성장주의 투자자들이 종종 소홀히 하는 현재의 초기 단계 파이프라인이 많은 사람들이 인식하는 것보다 훨씬 더 가치가 있을 것이라고 믿는다.

 

<ARK Invest "The Impact of Technology on Clinical Trial Pipeline Assets", 2022.04.02.>